小核酸藥物：生命科學領域的璀璨新星

2025-03-27

小核酸藥物代表了一種創新的治療手段，其作用原理獨特且效果顯著。這類藥物通過干預基因的轉錄和翻譯過程，能夠從本質上調節致病基因的表達，實現治療目的。它們具備高度的特異性、設計上的便捷性、研發周期的縮短以及豐富的靶點選擇等優勢，已成為生物醫藥研究領域的焦點之一。與此同時，遞送技術的不斷進步與創新，正推動著核酸藥物給藥途徑的持續發展。核酸藥物遞送平臺（包括偶聯遞送系統、納米顆粒載體等）的開發，將進一步促進遞送技術與多種給藥途徑（例如：皮下注射、靜脈注射、霧化吸入、瘤內注射等）的共同進步。

小核酸藥物在罕見病適應癥領域取得了率先突破，鑒于罕見病通常由基因突變引發，其致病機理相對明確，因此非常適合利用小核酸技術進行藥物開發。

當前，全球范圍內針對小核酸藥物的研究開發正呈現出蓬勃發展的態勢。根據全球數百個正在研究中的小核酸藥物管線的分析，小核酸藥物的適用范圍已經從最初的罕見病領域擴展至乙型肝炎、糖尿病、心血管疾病、傳染病、腫瘤以及遺傳性疾病等多個治療領域，展現出更為廣闊的應用潛力。展望未來，隨著小核酸藥物新適應癥的不斷批準，預計將加速推動全球小核酸藥物市場規模的增長，行業亦將邁入快速發展的新階段。

截至2024年12月，全球共有21款小核酸藥物獲得批準上市。根據各公司財報顯示顯示，小核酸藥物的全球市場規模自2016年的0.1億美元增長至2024年的約52億美元。其中，已上市的小核酸藥物市場份額高度集中，Sarepta、Ionis和Alnylam各自占據主導地位，其中Sarepta和Ionis共同占據了ASO產品市場的主要份額，而Alnylam幾乎獨占了siRNA藥品市場。

相較于全球范圍，我國小核酸藥物的發展尚處于起步階段。截至2024年10月，我國批準上市的小核酸藥物共計三款，包括諾西那生鈉、樂可為以及托夫生，均系進口。

與國際情況相異，我國的制藥企業普遍選擇跳過小核酸藥物在罕見病適應癥方面的研發階段，轉而專注于心血管系統疾病和肝病等常見慢性疾病的治療領域，這兩類疾病的研發占比合計達到68.3%（數據來源：CDE臨床申報數據）。主要驅動力在于我國龐大的人口基數以及日益加劇的老齡化現象，導致慢性疾病患者數量龐大且發病率總體呈現上升趨勢，從而為市場提供了廣闊的發展空間。這一現象也促使國內制藥企業將研發重心放在小核酸藥物針對慢性疾病的治療上。展望未來，隨著國內小核酸藥物的陸續批準上市，我國小核酸藥物市場預計將實現持續的增長。

小核酸藥物的生產鏈是一個精密且復雜的體系，包括從上游原材料的生產，到中游的小核酸合成，直至下游的純化、制劑等多個環節。這一生產鏈的各個部分環環相扣，共同推動著小核酸藥物走向市場。

英賽斯小核酸藥物解決方案

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